多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二常见的恶性肿瘤。它最常见于60 岁以上的人群，被称为“食骨血液病”。随着我国人口老龄化，多发性骨髓瘤发病率逐年上升，严重危害公众健康。

近日，赛诺菲在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上宣布其新一代靶向CD38的单克隆抗体Sarclisa（Isatuximab）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）用于治疗不适合移植的患者。 IMROZ 针对新诊断多发性骨髓瘤(NDMM) 患者的3 期临床试验取得突破性进展。 Sarclisa 和VRd 联合治疗，随后进行Sarclisa-Rd 维持治疗，可将新诊断的不适合移植的多发性骨髓瘤患者的复发或死亡风险显着降低40%。 IMROZ 是第一个全球3 期临床研究，旨在评估CD38 单克隆抗体与标准治疗VRd 的组合是否可以显着改善无进展生存期(PFS)，并在此类预后不良的患者中显示出深度缓解。

随着复发变得越来越难以治疗，初始治疗的“黄金机会”显得尤为关键。

多发性骨髓瘤（MM）是一种以克隆性浆细胞异常增殖为特征的恶性疾病。患者的临床症状包括高钙血症、肾损害、贫血、骨病等，这些症状英文缩写为“CRAB”（中文“蟹”），所以很多人也称这种病为“蟹”病。很多患者早期缺乏认知，出现骨质疏松、骨痛等症状，却很容易认为是中老年人的常见病，而忽视了背后的“隐形杀手”。

据研究统计，我国每10万人中约有1.6名多发性骨髓瘤患者。发病率逐年上升，且发病年龄年轻化。随着我国即将进入中度老龄化社会并迅速迈向严重老龄化社会，多发性骨髓瘤发病率逐年上升，严重危害人类健康。同时，多发性骨髓瘤仍然是一种无法治愈的恶性血液肿瘤，患者最终将面临复发的困境。临床上，患者复发次数越多，治疗难度越大，患者的无进展生存期和复发后生存期也越短。抓住初期治疗的“黄金时机”尤为关键。

创新疗法迎来突破性进展，有望覆盖MM一线到终末治疗

近日，赛诺菲在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上分享了IMROZ的3期临床数据，与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）标准治疗相比以及与Rd维持治疗相比，联合Sarclisa VRd，随后进行Sarclisa-Rd维持治疗，对于新诊断的不适合移植的多发性骨髓瘤患者，可以显着降低40%的复发或死亡风险。

此外，大约四分之三（74.7%）接受Sarclisa-VRd 治疗的患者实现了完全缓解（CR），超过一半（55.5%）实现了微小残留病（MRD）阴性CR。与接受VRd治疗的患者相比，发生率分别为64.1%和40.9%。 60 个月时，Sarclisa-VRd 治疗患者的估计无进展生存率(PFS) 为63.2%，VRd 治疗患者为45.2%。

法国里尔大学医院血液科教授、法国医学科学院院士、IMROZ 首席研究员Thierry Facon 表示：“与VRd 相比，联合用药对无进展生存期的显着益处Sarclisa 和VRd 的治疗适用于不适合移植的患者。 IMROZ 结果对于新诊断的多发性骨髓瘤来说非常重要且令人鼓舞，并证明了Sarclisa 作为一线治疗‘支柱’的前景，有可能改善这种不治之症的长期结果。”

2020年3月，Sarclisa首次获得FDA批准与泊马度胺和地塞米松联合上市，用于治疗已接受至少两种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的复发或难治性患者。患有多发性骨髓瘤的成年患者。 2021年3月，Sarclisa再次获得FDA批准扩大新适应症，与卡非佐米和地塞米松联合治疗先前接受过1-3线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

目前，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Sarclisa的新适应症补充申请（sBLA）并授予优先审评资格。如果成功获得批准，Sarclisa将成为第一个与标准疗法VRd联合使用来治疗此类患者的CD38单克隆抗体。这也将是Sarclisa在多发性骨髓瘤领域的第三个适应症。同时，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）也已受理该适应症的上市申请，有望尽快将这一创新选择带给中国患者。 （方便）

来源：光明网