来源：环球网

【环球网报道记者王智胜】11月5日至10日，第三届中国国际进口博览会如期举行。诺华肿瘤（中国）连续三年参展，彰显了诺华持续投资中国市场的决心和信心。 11月7日，在诺华公司组织的原发性免疫性血小板减少症（ITP）疾病宣教活动上，河南省肿瘤医院血液科副主任周虎、苏州大学儿童医院血液科主任胡少言告诉环球网健康频道，近80%的成人ITP患者会变成慢性，而儿童ITP是一种自限性疾病。大约80%的儿科患者能够自愈，但目前尚不清楚自愈需要多长时间。因此，长期的疾病管理变得相当重要。为提高患者依从性、减轻疾病负担，专家呼吁将ITP创新药纳入门户系统，实现门诊报销。

80% 的成人ITP 是需要长期疾病管理的慢性疾病

ITP是一种以“血小板减少”为临床表现的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。成人ITP的发病率为510/10万，其中60岁以上人群发病率较高。育龄女性的发病率高于同龄男性。皮肤瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性经期月经增多等都是ITP的典型症状。严重时还可能出现内脏出血、颅内出血。

河南省肿瘤医院血液科副主任周虎（左）、苏州大学儿童医院血液科主任胡少言（中）接受记者采访。

苏州大学儿童医院血液科主任胡少艳表示，这种病是由免疫紊乱引起的。然而，其发病机制仍不清楚，且无法预防。目前的治疗方法是通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来增加血小板计数，控制ITP患者的出血风险。

“临床上，80%的成年患者仍会进入‘慢性病状态’，需要长期稳定的治疗。糖皮质激素还可能引起感染、骨质疏松、股骨头坏死、糖尿病、高血压，甚至肿瘤等疾病的风险。结果往往是损失大于收益。”河南省肿瘤医院血液科副主任周虎说。

因此，周虎强调，增加血小板并不是首要目标，ITP的治疗策略也不一定是治愈，而是平衡药物副作用和出血风险。

周虎指出，二线治疗药物可以弥补一线治疗的“短板”。二线方案包括促进血小板生成的药物，如rhTPO、艾曲波帕、romiplostim等，以及抗CD20单克隆抗体。其中，针对发病机制的血小板生成素受体激动剂艾曲波帕，选择性与TPO受体的跨膜结构域相互作用，能够创新性地增加血小板生成，满足临床和患者治疗的需要。口服给药的便利性进一步提高了患者长期治疗和用药的依从性。

80%的儿童ITP患者可以自行康复，但仍需要定期监测和治疗

ITP 也是儿童中最常见的出血性疾病，发病率约为4 至5/100,000。大多数儿童ITP的病因尚不清楚，部分儿童发病前28周有感染或疫苗接种史。

胡少艳介绍，与成人ITP一样，出血也是儿童ITP的常见症状，包括皮肤瘀点、鼻衄、口腔出血，甚至内脏出血、颅内出血等。其中，颅内出血是儿童ITP最严重的并发症。

“与成人患者最大的区别在于，80%的ITP患儿可以自愈。孩子越小，自愈的可能性就越大。虽然可以自愈，但积极检查和治疗是很困难的。”仍然需要，因为风险不会消失。另外，儿科患者的治疗药物来自成人患者，所以效果更好。激素球蛋白一线治疗的治愈率是80%，但仍有20% % 变成慢性。”胡绍言特别强调，虽然文献说ITP无法治愈，但仍需要定期监测。对于儿童来说，是否出血是治疗的标准。治疗策略也是将指标控制在相对安全的范围内。由于糖皮质激素对儿童有较明显的影响，如发育迟缓、自尊心低等，因此在使用激素治疗时应停药。

诺华展位

患有ITP的儿童仍处于生长发育阶段。在治疗过程中，除了关注治疗效果外，还要减少孩子在治疗过程中的不适，尽可能保障孩子及其家人的生活质量。 “目前我国批准艾曲波帕的适应症为儿童和12岁以上成人。美国血液学协会年会已将艾曲波帕作为治疗ITP 2至4周失败儿童的首选药物。”胡少言介绍。

大多数患者将继续治疗并期望门诊报销以确保长期利益。

二线治疗可以有效弥补一线治疗的不足，但大多数患者仍要从一线治疗开始。大多数ITP会发展为慢性疾病，需要长期治疗，治疗费用成为大多数患者无法跨越的鸿沟。

临床上，ITP患者平均每年药物治疗费用为7万至8万元。一线激素治疗比二线药物便宜得多。

周虎估计，我国现有ITP患者约40万。 “这些患者大多是慢性病，他们的背后是数以百万计的家庭，他们的治疗压力需要我们关注。”

2019年8月22日，国家医保局、人力资源社会保障部联合发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式发布，将血小板生成素（TPO）受体激动剂艾曲波帕乙醇胺纳入乙类抗药范围。 - 止血药物。但鉴于协调区住院和门诊治疗待遇水平存在巨大差异，ITP不纳入协调区门诊特殊疾病保障范围。

周虎分析道，“90%的患者在门诊接受长期治疗。如果这些药物能够纳入门诊特殊疾病或门诊慢性病的报销范围，患者的负担会更小。”

“ITP创新药物进入门诊系统和门诊管理有利于儿童正常生活和学习，有助于降低住院率，避免医疗资源浪费，提高患者治疗依从性和连续性，最终提高患者的生活质量。用药周期对于慢性ITP患儿来说可能时间更长，减轻他们的治疗负担意义更重大。”胡绍言还建议，医保报销可以拓宽低年龄段的范围，因为医保覆盖范围是12岁以上，而12岁以下的儿童不能报销，疾病负担更大。