免疫性血小板减少症（ITP）是一种以免疫介导的血小板破坏和血小板生成受阻为特征的疾病，可能导致出血增加和生活质量下降。本文总结了2020年ASH会议上公布的ITP相关进展，供读者参考。一线治疗策略

ITP的标准一线治疗包括大剂量糖皮质激素，但长期使用糖皮质激素可能会引起明显的毒副作用。此外，大多数患者仅使用皮质类固醇无法实现长期缓解，因此需要更有效的治疗策略。在一项随机研究中，120 名需要一线治疗的ITP 患者接受了单独糖皮质激素或糖皮质激素加吗替麦考酚酯的治疗。霉酚酸酯是ITP 二线治疗常用的药物。这是首个麦考酚酯治疗ITP 患者的随机研究，结果表明这种联合疗法具有令人鼓舞的疗效。

优化二线治疗

对于糖皮质激素治疗后需要二线治疗的患者，目前有几种新药已获得FDA批准，可以在特定情况下酌情使用，其中包括血小板生成素（TPO）受体激动剂avatrombopag（Ava）。曲波帕(trombopag)、艾曲波帕(eltrombopag) 和罗米司亭(romiplostim) 以及Syk 抑制剂福坦替尼(fotantinib)。这些药物的最新研究数据在2020年ASH会议上公布。

作为最新的TPO受体激动剂，avatrombopag于2019年6月被FDA批准用于治疗ITP。TPO受体激动剂增强内源性血小板生成，增加血栓栓塞的风险。为了评估avatropopag 在ITP 治疗中的血栓栓塞事件，Piatek 等人。评估了II期和III期临床研究的结果。共有128 名患者接受avatroppag 治疗。在每次血栓栓塞事件中，研究人员都记录了关键因素，包括血小板计数、avatrombopag剂量、事件发生时间以及其他可能增加血栓栓塞风险的医疗和生活方式因素。

艾曲波帕可用于治疗病程超过10年的ITP患者，其适应症于2019年扩大到包括从初次诊断起持续6个月或更长时间的难治性原发性ITP。在2020 年ASH 会议上，Moulis 等人。展示了Elxtra 研究中艾曲波帕的真实疗效和安全性数据，该研究评估了CARMEN-France 登记处新诊断的成人ITP 患者(N=795)。为艾曲波帕在临床的应用提供有效数据。

血液学界持续存在的一个问题是，接受TPO 受体激动剂的原发性ITP 患者是否应该无限期地继续治疗以维持血小板生成。病例报告和队列研究表明，一些ITP 患者可能能够在治疗一段时间后停用TPO 受体激动剂，同时保持稳定的血小板计数。在2020 年ASH 会议上，专家小组就何时以及如何减少患有持续性或慢性原发性ITP 的儿童和成人使用TPO 受体激动剂提供了临床建议。专家小组由9 名血液科医生（平均经验25 年）和1 名患者代表组成，从12 份病例报告、11 项队列研究和2 项持续缓解的临床试验分析中获得了证据摘要。基于现有的有限证据，专家组达成了迄今为止最一致的共识，可以为临床实践和前瞻性临床试验的设计提供建议，以测试ITP患者减少和停用TPO-RA的安全性。

难治性ITP 患者的新策略

目前正在评估许多新的研究药物在ITP 患者中的使用，补体C1s 抑制剂sutimlimab 和BTK 抑制剂rilzabrutinib 等新兴疗法的研究数据已在2020 年ASH 会议上公布。

Sutimlimab 是一种单克隆抗体，靶向并抑制C1，C1 是经典补体途径的一个组成部分。适用于因补体途径激活而导致持续性血小板减少的ITP患者。一项开放标签I 期临床试验正在进行中，该试验评估了Sutimlimab 对多发复发难治性慢性ITP (N=12) 患者的疗效。布鲁姆等人。公布了最新的长期跟踪结果。其主要终点包括安全性、药代动力学/药效学和持续的血小板反应。

Rilzabrutinib 是一种正在研究的BTK 抑制剂，已被证明可以抑制血小板破坏，但不能抑制血小板聚集。在2020 年ASH 会议上，公布了利扎布替尼治疗既往多线治疗后复发、血小板计数30x10/L 的ITP 患者（n=32）的开放标签I/II 期临床研究结果。主要终点持续至少两年血小板计数50x10/L，并且血小板计数从基线增加至20x109/L，无需紧急治疗。

参考来源：https://www.clinicaloptions.com/oncology/programs/itp-new-therapies/clinicalthought/ct1/page-1

相关总结链接：

1.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper143563.html

2.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper141273.html

3.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper139967.html

4.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper133262.html

5.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper139663.html

6.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper134932.html

7.https://mp.weixin.qq.com/s/dAGTVUNlfnPnIhFU-miJAA